Behandeling van hemofilie: Geneesmiddelen ter vervanging van bloedstollingsfactoren

De behandeling van hemofilie bestaat voornamelijk uit substitutietherapie, d.w.z. het toedienen van een vervangend middel. De behandeling is levenslang en is voornamelijk gebaseerd op het toedienen van vervangende stollingsfactoren in het bloed. De factoren worden verkregen van bloedplasmadonoren. Deze factoren kunnen ook kunstmatig worden verkregen, door recombinatie, maar deze methode is nog niet wijdverbreid.

Afhankelijk van de toestand en de individuele situatie van de patiënt worden vervolgens de vorm en het interval van de toediening gekozen, meestal door middel van een injectie. De behandeling kan ook thuis plaatsvinden. Daarnaast kunnen medicijnen worden gegeven om te voorkomen dat het gestolde bloed opnieuw oplost.

Een kortetermijnalternatief is de toediening van DDAVP (1-DEAMINO-8-D-ARGININ vasopressine). DDAVP kan het niveau van de stollingsfactor in het bloed op korte termijn verhogen door de hersenen te stimuleren, maar het is geen volwaardig alternatief voor injecties.

Profylactische behandeling is bedoeld voor kinderen en voor ernstige vormen van hemofilie. Het is bedoeld om complicaties van de ziekte, zoals gewrichts- en spierschade, te voorkomen. Het is ook bedoeld om levensbedreigende bloedingen te voorkomen.

Regelmatige controle van de gewrichten van de patiënt maakt deel uit van de behandeling. Er worden orthopedische controles en röntgenonderzoeken uitgevoerd. De conditie van de gewrichten en eventuele misvormingen worden regelmatig gecontroleerd. Revalidatie is belangrijk. Het is raadzaam om deel te nemen aan een hemofiliezorgcentrum zoals een hemofiliebehandelcentrum (HTC) of een uitgebreid zorgcentrum (CCC). Er zijn bijvoorbeeld ook behandelcentra.